Carissime e Carissimi,
a seguito delle ultime notizie riguardanti la comunità di persone con Thalassemia della nostra regione, volevamo informarvi in maniera adeguata sullo stato dell’arte della cura e delle terapie.
È in corso l’iter di approvazione della terapia genica portata avanti da una nuova casa farmaceutica, VERTEX, presso l’agenzia del farmaco europea, EMA, i cui studi sono stati anche eseguiti in Italia, dal Prof. Locatelli. I trials clinici sono stati eseguiti su un target di pazienti che aveva massimo 35 anni, gli esiti definitivi sono ancora da confermare ufficialmente e prima di tutto ciò verrà fatto dalla casa farmaceutica stessa.
Appena l’EMA approverà il farmaco, l’Italia, tramite l’agenzia nazionale di controllo del farmaco, AIFA, prenderà in esame l’approvazione per quanto riguarda il nostro sistema sanitario.
Dopo di che, se tutto va bene, inizierà il processo di commercializzazione, dove si stabilirà anche il costo per avere la disponibilità della terapia. Seguirà a tutto questo l’iter nelle commissioni regionali del farmaco…
Il processo è molto lungo. Bisogna anche essere realistici, perché probabilmente non tutti saranno nelle condizioni di poter accedere alla terapia e, purtroppo, potrebbe darsi che non tutti quelli che accederanno e parteciperanno, avranno esito definitivamente positivo.
Quello di cui ognuno di noi deve preoccuparsi davvero è che si arrivi, al momento in cui le terapie innovative o i nuovi farmaci saranno disponibili, nella migliore condizione possibile di salute.
Cosa stiamo facendo noi come Associazione in tutto questo?
Thalassa Azione è parte attiva del processo nel “Progetto Guarigione”, infatti, prima di tutto partecipa al panel di rappresentanti di Associazioni che collaborano con le case farmaceutiche affinché siano tenute in considerazione tutte le esigenze delle persone che partecipano a terapie innovative, in secondo luogo porta avanti tutte le attività per cui sia garantito un adeguato livello di cura, così che la nostra regione sia adeguatamente organizzata e strutturata da poter permettere ai cittadini sardi con Thalassemia la partecipazione alle terapie innovative e la disponibilità di nuovi farmaci. (Questo è il lavoro più faticoso!).
Cosa non meno importante, vigila affinché le terapie innovative o i farmaci siano sempre monitorati negli effetti che portano a chi li assume. Ricordiamoci che le nuove terapie, anche se vengono approvate e messe in commercio, non sono quasi mai adatte a tutti i pazienti, ma ognuno può dare una risposta diversa, quindi, Thalassa Azione, in rete con gli interlocutori istituzionali e associativi nazionali, in particolare con la Fondazione Giambrone, che ci tutelano, monitora l’andamento della situazione.
Attualmente sono in corso studi su efficacia ed effetti collaterali dei generici del Deferasirox (EXJADE), del DESFERAL e il monitoraggio del LUSPARTECEPT.
Per quanto riguarda le attività che portiamo avanti perché sia tutelato il livello di cura nella nostra regione, finalmente, dopo che è stato nominato nel febbraio scorso, lunedì 23 ottobre si è riunito il Tavolo Tecnico Regionale della per istituire la Rete delle Talassemie ed Emoglobinopatie dei Centri di Cura che si occupano della nostra presa in carico. Questo primo incontro è servito per fare il punto della situazione, ma già a dicembre, insieme ai clinici dei Centri e ai referenti al Direttivo di Thalassa Azione, si proseguirà il lavoro per raggiungere gli obiettivi che già si erano prefissati nel precedente Tavolo, fra i quali:
Miglioramento e uniformità del livello di cura su tutto il territorio, con approccio multidisciplinare – riconoscimento e accreditamento dei Centri di cura – formazione e implementazione del personale sanitario che deve essere dedicato – ricerca -disponibilità di farmaci e presidi – implementare le donazioni.
Il Consiglio Direttivo
Thalassa Azione APS