Terapia trasfusionale
Consiste nella somministrazione di globuli rossi concentrati che consente di eliminare l’anemia e i sintomi che dipendono da essa. È una terapia necessaria e salvavita, migliora la qualità e l’aspettativa di vita dei pazienti e consente loro di crescere bene e di condurre una vita normale.
Terapia ferrochelante
Si tratta della somministrazione di farmaci che prevengono il deposito di ferro nel cuore o ne riducono la quantità anche quando il sovraccarico è importante. Nel corso degli anni si è avuto un miglioramento delle terapie grazie alla scoperta di farmaci orali che sono andati a sostituire in molti casi l’utilizzo degli infusori nella terapia sottocutanea.
Trapianto di midollo osseo
Rappresenta una possibilità di guarigione definitiva dalla talassemia e consiste nel prelevare il midollo osseo da un familiare o da un donatore volontario per somministrarlo al paziente.
Le cellule staminali contenute nel midollo osseo del donatore sono in grado di generare globuli rossi nuovi e sani nel ricevente.
Terapia genica
Rappresenta anch’essa una possibilità di guarigione definitiva e consiste nel correggere, con una copia funzionante del gene della beta-globina, le cellule staminali prelevate al paziente talassemico attraverso un prelievo di sangue periferico. In seguito, le cellule corrette e quindi sane, vengono reinfuse al paziente che sarà poi in grado di produrre globuli rossi sani.
Oggi questa terapia è ancora sperimentale ma gli studi a riguardo fanno ben sperare per una cura risolutiva della talassemia.